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        干细胞移植可以治愈多发性硬化症吗

        放大字体  缩小字体 发布日期:2018-01-31  浏览次数:98
        核心提示:全球有230多万人患有多发性硬化症。 目前,这种情况是无法治愈的。 然而,研究人员认为,他们已经接近发现:已经用于某些癌症的
         全球有230多万人患有多发性硬化症。 目前,这种情况是无法治愈的。 然而,研究人员认为,他们已经接近发现:已经用于某些癌症的干细胞治疗已经使轮椅绑定的患有多发性硬化症的患者能够再次行走。
         
        全世界有超过230万人拥有MS。
        多发性硬化 (MS)是中枢神经系统 (CNS)的衰弱性疾病。 它被认为是免疫系统错误地攻击大脑,脊髓和视神经的自身免疫性疾病。
         
        详细地说,免疫系统攻击髓磷脂(神经纤维周围的保护性涂层)以及神经纤维本身。 这种损害会损害大脑和脊髓之间的交流,产生各种症状。
         
        MS的常见症状包括面部和身体的麻木或刺痛,行走和平衡困难,不自主的肌肉痉挛,疼痛,虚弱, 疲劳 ,头晕和认知障碍。 一些MS患者也可能会出现癫痫发作,言语障碍或震颤。
         
        复发 - 缓解型MS(RRMS)是该病最常见的形式,约占所有病例的85%。 在RRMS中,人们会经历症状的爆发,随后是部分或完全恢复的时期。
         
        原发进展型MS(PPMS)约占所有病例的10-15%。 PPMS患者的症状不是经历症状的突然增加,而是经历了稳步恶化的症状。
         
        辅助进行性MS(SPMS)通常遵循RRMS。 这种情况发生在症状消失,疾病开始更加稳定时。
         
        MS:一种无法治愈的虚弱疾病
        根据国家多发性硬化症协会的统计 ,大约三分之二的MS患者保留了走路的能力,尽管许多人可能需要拐杖或拐杖帮助才能走动。 严重的情况下,有些病人可能会坐轮椅。
         
        其中一名患者是来自英国谢菲尔德的25岁的Holly Drewry,21岁时被诊断为RRMS。在她的女儿Isla出生后,她的病情恶化,将她关在轮椅上。
         
        她在接受英国广播公司新闻采访时说:“几个月之后,我越来越糟了,我不能穿衣服或者自己洗衣服,我甚至没有能力带走我的女儿。
         
        目前,发现自己处于Holly的位置的MS患者的结果是暗淡的。 目前MS尚无法治愈,只有可能有助于改变疾病进程或帮助治疗症状的治疗方法。
         
        但是根据初步的试验结果,MS的治疗可能即将到来, 有关的治疗已经使一些包括霍利在内的MS患者能够再次行走。
         
        利用癌症治疗MS
        正在试行的开创性治疗被称为自体造血干细胞移植(AHSCT) - 目前用于治疗骨癌和血液癌症的一种方法,如白血病和多发性骨髓瘤 。
         
        AHSCT旨在“重新启动”免疫系统,防止其攻击髓磷脂和神经纤维。
         
        [骨髓干细胞]
        AHSCT通过将患者自身的造血干细胞(图片)重新注入他们的血液中来“重启”免疫系统。
        首先,从患者的骨髓或血液中收集造血干细胞(HSC)或者成血细胞,并冷冻直至需要为止。
         
        HSC是在骨髓中制成的成体干细胞。 他们有能力自我更新,并在血液中找到不同的细胞。
         
        接下来,患者将进行高剂量化疗 ,以破坏和清除所有攻击大脑和脊髓的有害免疫细胞。
         
        然后将患者的冷冻的HSC解冻并重新注入他们的血液中,在两周内他们开始制造新的红色和白色血细胞。 由于收获的HSC尚未发展出损害CNS的异常,因此将其重新引入患者血液中可有效地重新启动免疫系统。
         
        英国皇家哈勒姆郡医院的血液学家John Snowden教授解释说:“免疫系统正在被重置或重新启动,直到造成MS出现。”20名临床试验患者到目前为止已经接受治疗。
         
        移植后,监测患者约3-4周,在此期间他们接受抗生素和输血以帮助恢复。 免疫系统应在1个月内完全重建。
         
        MS的AHSCT:早期的结果
        2015年1月, JAMA发表了MS患者使用AHSCT的初步结果 。
         
        [冬青德鲁里和她的女儿岛]
        霍莉·德鲁里与她的女儿伊斯拉(Isla)合影,因RRMS而受轮椅限制,但AHSCT使她能够再次走路。 
        图片来源:BBC新闻
        英国和美国的研究人员在2003年至2014年期间测试了123例RRMS患者和28例SPMS患者的治疗。 随访至2014年6月。
         
        在RRMS患者中,64%报告残疾减少。 在随访4年的患者中,80%在治疗后没有复发,87%没有残疾恶化。
         
        RRMS患者新发脑损伤的数量也有所减少,受试者的生活质量也有所改善。
         
        然而,对于SPMS患者以及RRMS患者至少10年的治疗效果不佳。
         
        尽管如此,AHSCT在RRMS患者中已经显示出很多希望,目前正在进行一项名为MIST的大型随机对照试验评估治疗。
         
        “奇迹”的结果
        目前正在由英国皇家哈勒姆郡医院,英国国王学院医院,芝加哥拉什大学医学中心和伊利诺斯州埃文斯顿西北大学的a级片日韩a研究人员进行的MIST试验正在监测AHSCT对患者的长期影响与RRMS。
         
        迄今为止,已有20名患者在皇家哈勒姆医院接受治疗,作为试验的一部分。 虽然全部研究结果到2018年才会到期,但迄今为止的发现非常有希望。
         
        有关MS的快速事实
        MS的影响是男性的两到三倍
        MS患者的平均寿命比没有患病的患者平均低7岁
        环境因素,如低维生素D和吸烟,与MS风险增加有关。
        详细了解MS
         
        英国纪录片节目“ 英国广播公司”(BBC Panorama )最近报道了这一开创性的治疗方法,其中四名参与MIST试验的RRMS患者揭示了他们的生活如何转变。
         
        霍莉德鲁里是这些病人之一。 在纪录片中,她透露了在接受干细胞移植的几天内她开始看到惊人的结果。 治疗前,虽然需要轮椅上医院,但她能够走出去。
         
        她告诉英国广播公司新闻: “我走进我的房子,抱住了Isla,我哭了,哭了,这有点压倒性的,这是一个奇迹。
         
        两年来,霍利没有经历过复发,并且没有显示活动MS在扫描上的证据。 目前,医生们把她的MS描述为休眠状态,但他们希望治疗能够一劳永逸地治愈这种疾病。
         
        另一位经历惊人结果的临床试验参与者是Steven Storey,他在2013年被诊断为RRMS,结果导致部分瘫痪和轮椅受限。 他告诉英国广播公司新闻: “我从马拉松赛跑到需要24小时紧急护理,有一次我甚至不能拿着勺子喂食自己。
         
        虽然Steven在接受AHSCT治疗后还需要坐轮椅,但他表示自己的进步“不可思议”。 在接受干细胞移植的几天之内,他能够移动脚趾,在4个月内,他能够没有任何帮助地站立起来。
         
        他说:“我当时处在一个可怕的地方,但现在我可以游泳和骑自行车,而且我决心走路。
         
        像霍莉一样,史蒂文从他的治疗中没有经历过复发,也没有活动性疾病的证据。
         
        改变生活的结果,但AHSCT确实存在风险
        虽然AHSCT仍处于治疗MS的实验阶段,但迄今为止的结果已经引起了整个医学界的极大兴趣。
         
        临床试验负责人Emma Gray博士指出:“正在进行的研究表明,干细胞治疗如[A] HSCT可以带来希望,很明显,在Panorama所强调的情况下,它们已经产生了改变生活的影响。在英国的MS社会 。
         
        但她指出,AHSCT是一种“具有重大风险的积极治疗”。
         
        根据英国国家卫生服务(NHS),AHSCT的短期风险高于其他治疗MS的风险,主要是由于所涉及的强化疗。
         
        治疗的副作用包括恶心和脱发 ,在极少数情况下,患者因癌症相关的AHSCT而死亡。 然而,由于这种MS治疗没有报道死亡。
         
        不过,医学专业人员警告说,MS有兴趣参加AHSCT临床试验的患者应该与他们的神经科医生或他们的a级片保健专业人员交谈,他们会告诉他们他们是否有资格接受治疗,并告诉他们所涉及的风险。
         
        MIST试验继续招募参与者,任何有兴趣参与的人都应该联系他们的医生进行转诊。
         
        符合条件的个人必须年龄在18-55岁之间,使用修订后的McDonald临床确诊MS标准诊断为MS,扩展的残疾状态量表评分(EDSS)在2.0-6.0之间,且有炎性疾病尽管已经进行了至少6个月的标准疾病缓解治疗。
         
         
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